地貧症根治法 五年內有突破

廣州舉行第四屆廣州國際幹細胞與再生醫學論壇，中國科研團隊在論壇上啟動利用誘導多能幹細胞技術獲得致病基因修復後的地中海貧血病人的造血幹細胞項目，患者將通過自身幹細胞體外修復獲得根治。該項目納入了二零一二年中國國家重大研究計劃。 據項目首席科學家、中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院潘光錦博士表示，未來五年內，中科院廣州生物醫藥與健康研究院、中國科學院動物研究所、南方醫科大學南方醫院、海南醫學院等單位的專家將通過誘導性多能幹細胞研究，共同探尋治療單基因遺傳病——地中海貧血的新方法。 地中海貧血是一種全球常見的慢性溶血性貧血病。在中國，地中海貧血主要分佈在四川、雲南、貴州、福建、廣東等長江流域以南的省區。 近年來，地中海貧血較佳治療方法是利用造血幹細胞移植。但地中海貧血由於骨髓增生活躍，一般需較多的造血幹細胞才容易植入，這極大地限制了這一治療方法的大規模開展並增加了治療成本。 於是，科學家們“瞄準”了近年來興起的誘導多能幹細胞。潘光錦表示，此次啟動的誘導多能幹細胞技術治療地貧項目是採用新型非病毒技術，通過對成體細胞進行重新編程，從而使細胞成為多能幹細胞，重新獲得分化成多種細胞的能力。項目組將把病人皮膚細胞等體細胞誘導成多能幹細胞係，然後通過致病基因的原位修復，進一步分化成有功能的血液幹細胞，最終用於移植治療，從而根治地中海貧血病，並能運用於帕金森綜合症、老年癡呆症等疾病的治療。 潘廣錦強調，這種技術是用病人自身來源的細胞進行移植，所以不會產生排斥，也降低了住醫院的治療和護理費用，而新的治療成本可能只有傳統療法的五分之一左右。他還說，若能成功證明此治療方法有效，在臨床上將會迅速廣泛運用。 據悉，二零零七年底，中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院成功誘導出多能幹細胞，是繼日本、美國之後第三個掌握該技術的國家。