人工合成基因老鼠 助開創嶄新醫療法

2014-02-11

英國《獨立報》報道,科學家首次以人工合成的人類染色體(HAC),創造出全球首隻每個細胞都有HAC的老鼠,可望為治療基因疾病開創嶄新基因療法。不過,由於涉及人工合成人類染色體,專家估計這一技術將來要通過醫學道德審批有一定難度。

《獨立報》引述一份未發表的研究稱,研究員在實驗室以人工合成化學物拼湊出HAC,有別於以往利用現成的人類染色體作剪裁或拼湊。他們創造出的基因工程老鼠,每個細胞都多了一條HAC,是合成生物學(synthetic biology)的重大突破。

合成生物學是指利用不同生物元件(biobricks)排列成基因組作特定功能,甚至創造出大自然不存在的全新基因序列,創造出新的生命體。這種科技有助提高疾病治療及工業生產的效率。

研究小組成員之一、美國國家癌症研究所的專家庫普里娜(Natalay Kouprina)稱,這是人工合成的人類染色體首次應用於動物。她解釋,研究小組期望創造出一種載體(vector),用以將基因送進人體細胞,以研究人體的基因作用,由於很多遺傳疾病都是由基因突變引起,相關研究可望應用於基因治療,修正由有缺陷的人體基因引發的疾病。

醫學界目前一般以病毒作載體,在病毒中放入健康基因導入人體細胞,從而修補人體的基因缺陷,當中最大問題是新基因只會「隨機」插入人體廿三對合共四十六條的染色體,有可能擾亂原有基因組的運作。但被稱為「第47條染色體」的全新人類人工染色體,在導入人體細胞後,並不會干預原有基因組。

庫普里娜稱,科學家盼從病人身上抽取皮膚細胞,將它們轉化成幹細胞,再在幹細胞放入「第47條染色體」,導入有缺陷的人體器官或組織,治療基因疾病。但她承認,要利用HAC治病還有漫長道路。

英國帝國理工學院專家弗里蒙特(Paul Freemont)稱,庫普里娜研製的「第47條染色體」比人體正常染色體細小,暫未能產生基因療法的作用。目前美國及日本科學家已利用人類染色體或人工合成化學物,製造出迷你人類人工染色體。英國亦計劃撥款七億港元研究合成生物學,並參與國際研究計劃,期望在二零一八年前製造出包含十六條人造染色體的合成酵母,創造出首個擁有複雜基因組的合成生物,為研製疫苗及抗生素等帶來突破。